自治医科大のチームが、全身の筋肉が衰える難病「筋 萎縮 （いしゅく）性側索硬化症（ＡＬＳ）」の患者に、病気の進行を抑制する効果が見込める遺伝子を投与する治験を実施した。患者の大半を占める非遺伝性のＡＬＳを対象にした世界初の遺伝子治療で、新たな治療法として国の承認を目指す。
国内に患者約１万人がいるＡＬＳは、遺伝性と遺伝性ではない「孤発性」に大別される。９割超を占める孤発性は脊髄や脳の運動神経にある酵素が減り、これが発症原因の一つとされる。
同大は、酵素を作る働きがある遺伝子を入れた「遺伝子薬」を使った。遺伝子の「運び役」にアデノ随伴ウイルスという無害なウイルスを活用し、カテーテルで脊髄周辺に投与。神経細胞内で遺伝子を働かせ、減った酵素を補うことで症状進行を抑える。
チームは３月、発症２年以内の５０歳代の男性患者に遺伝子薬を投与した。計画では、この男性を含め計６人の治験を行い、約半年かけて安全性や効果を調べる。
既存薬は、症状の進行を数か月遅らせる効果しかない。一方、遺伝子薬は効果がより持続し、症状の進行を止める可能性もあり、同大の森田光哉教授（脳神経内科）は「新たな治療法につなげたい」と話す。
患者団体も期待しており、妻が患者でもある岸川忠彦・日本ＡＬＳ協会事務局長は「症状が日々進む患者はわらにもすがる思いで成果を待っている」と訴える。
青木正志・東北大教授（脳神経内科）の話「アデノ随伴ウイルスを使った神経疾患の治療は実用化が進んでいて期待できるが、効果の慎重な検証が必要だ」
◆筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）＝体を動かす神経が徐々に壊れて筋肉が衰える国指定の難病。５０～７０歳代の発症が多く、進行すると歩行や呼吸が困難になる。